ノックインは特定の遺伝子を細胞や生物に導入する技術で、ノックアウトは特定の遺伝子の機能を失わせる技術です。ノックインは遺伝子を追加し、ノックアウトは遺伝子の機能を除去します。
CRISPR-Cas9システムは、ガイドRNAによって特定のDNA配列を認識し、Cas9酵素がDNAを切断します。この時、目的の遺伝子を同時に導入することで、ゲノムの特定部位に遺伝子をノックインできます。
ES細胞（胚性幹細胞）を用いて、標的遺伝子を改変した後、その細胞をマウスの胚に導入します。生まれたキメラマウスを交配させ、遺伝子改変が生殖細胞に伝わる個体を選抜することでノックアウトマウスが作成されます。
